Ученые КФУ и группа компаний «Р-Фарм» займутся разработкой препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Об этом собщили в пресс-службе вуза.
Эффективность инновационного препарата заключается в использовании аденоассациированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начнет производиться в достаточных количествах, что улучшит состояние пациентов.
«Разработка КФУ делает лечение СМА более доступным для большего числа пациентов, тем самым позволит сократить количество пациентов, нуждающихся в долгосрочном уходе и поддержке», – отметили в Институте фундаментальной медицины и биологии КФУ.
Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, вызванное нарушением работы гена SMN1. Нарушение его работы приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, что, в свою очередь, вызывает прогрессирующую атрофию мышц и сопутствующие осложнения.